Hiện nay, chưa có loại thuốc nào được khẳng định là có thể chữa khỏi hoàn toàn chứng tự kỷ ở trẻ em cũng như người lớn. Tuy nhiên, các bác sĩ có thể chỉ định một số loại thuốc hỗ trợ kiểm soát các triệu chứng liên quan, như lo âu, hung tính, tăng động, hoặc rối loạn ngủ. Những loại thuốc thường được sử dụng bao gồm thuốc chống loạn thần không điển hình, thuốc chống trầm cảm, thuốc điều chỉnh hành vi và đôi khi là thuốc điều hòa tâm trạng. Việc sử dụng thuốc phải được theo dõi chặt chẽ dưới sự giám sát của bác sĩ chuyên khoa để đánh giá hiệu quả và phát hiện sớm các tác dụng phụ có thể xảy ra. Đặc biệt, thuốc chỉ mang tính chất hỗ trợ, không thay thế hoàn toàn các phương pháp can thiệp tâm lý, giáo dục đặc biệt hay liệu pháp ngôn ngữ.

Ngoài việc sử dụng thuốc, can thiệp hành vi và giáo dục cá nhân hóa vẫn được xem là những giải pháp chính để hỗ trợ người tự kỷ phát triển kỹ năng xã hội, giao tiếp và thích nghi với cuộc sống. Các chương trình can thiệp thường áp dụng nguyên tắc trị liệu phân tích hành vi ứng dụng, bổ trợ thêm các liệu pháp vận động, trị liệu ngôn ngữ tùy vào từng trường hợp cụ thể. Gia đình đóng vai trò rất quan trọng trong quá trình can thiệp, hỗ trợ và đồng hành cùng trẻ nhằm tạo điều kiện tối ưu nhất cho sự phát triển của các em. Do đó, thuốc không phải là biện pháp duy nhất, mà cần kết hợp đa dạng các phương pháp khác nhau để đạt hiệu quả tốt nhất trong quá trình hỗ trợ trẻ tự kỷ.

Việc tự ý sử dụng thuốc trị tự kỷ không qua hướng dẫn của thầy thuốc có thể dẫn tới những hậu quả nguy hiểm, bởi mỗi cá nhân tự kỷ có những đặc điểm, mức độ và vấn đề sức khỏe tâm thần kèm theo rất khác nhau. Hiệu quả và liều lượng thuốc cũng cần được cá nhân hóa cho phù hợp với thể trạng và phản ứng của từng người bệnh. Ngoài ra, phụ huynh cần kiên nhẫn, tìm hiểu kỹ lưỡng các thông tin khoa học và phối hợp chặt chẽ với đội ngũ chuyên gia nhằm đảm bảo an toàn và hiệu quả lâu dài cho trẻ hoặc người thân mắc chứng tự kỷ.